世上最昂贵药物通过美国监管审核,正式上市

瑞士制药公司诺华(Novartis)上周五宣布,该公司已获得美国监管机构的批准,推出一种治疗罕见儿童疾病的基因疗法,价格为210万美元,成为史上最贵的药物。

该公司表示,Zolgensma是一种脊髓性肌肉萎缩症的一次性治疗方法。这种疾病的发病率约为万分之一,90%的病例在两岁时死亡或需要永久通气。

但就在宣布这一消息之际,美国总统唐纳德·特朗普(Donald Trump)的政府誓言要解决不断飙升的药品成本。

诺华公司辩解说,基因疗法是一种革命性的新型疗法,比目前的疗法便宜50%。

诺华首席执行官Vas Narasimhan在一份声明中称:”佐尔根斯马是SMA治疗的历史性进展,也是一次里程碑式的基因治疗。”

总费用将为212.5万美元,分五年支付,每年425 000美元。

Zolgensma的工作原理是,通过一次性静脉输液,提供导致SMA的缺陷基因的功能性副本,从而阻止疾病的进展。

美国食品和药物管理局(fda)表示,该药物的安全性已在一项正在进行的临床试验和一项已完成的临床试验中得到测试,36名患者的年龄在两周至八个月之间。

其有效性的大部分证据都是基于正在进行的试验的结果,该试验发现,“接受佐氏sma治疗的患者……显示出他们达到发育运动里程碑的能力有了显著提高,“包括头部控制和在没有支撑的情况下坐着的能力。”

杰里·门德尔(Jerry Mendell)是俄亥俄州哥伦布市全美儿童医院(Nationwide Children’s Hospital)的一名医生,参与了这项试验。他补充说,“作为一种一次性的单一疗法,其疗效水平确实令人瞩目,为家庭带来了前所未有的希望。”

FDA说,佐氏sma最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。

基因和细胞疗法利用生物学来逆转从先天性失明到儿童白血病等各种疾病。

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